Egy új genetikai terápiával sikerült gyógyítani a kutyák Duchenne izomdisztrófiáját.
(Health) - Az amerikai tudósok genetikai terápiával sikeresen kezelték a kutyák Duchenne izomdisztrófiáját. Ez a leggyakoribb gyengeség és izomdegeneráció az emberek körében, és jelenleg nincs hatékony kezelés. Noha azt még nem tesztelték emberekben, a kutatók szerint hamarosan hatékonyan kezelik a betegséget.
A Duchenne izomdisztrófia örökletes és degeneratív betegség. A kutyák ezt a patológiát az emberekhez hasonlóan összehúzzák. Izomdisztrófiában szenvedő betegekben a disztrofinfehérjét termelő gén mutálódik, így általában leállítja ennek az anyagnak a termelését, amely nélkülözhetetlen az izomrostsejtek túléléséhez, amelyek viszont eltűnnek, és zsírszövet Az embereknél ez az örökletes betegség fokozatosan elveszíti a járás és a légzés képességét.
A Missouri Egyetem Orvostudományi Iskolájának tudóscsoportja megértette, hogy a génterápia hatékonysága érdekében fontos a betegség korai életkori kezelése. Ezért a kutyák akkor kaptak kezelést, amikor mindössze két és három hónapos korukban izomdisztrófia jeleit mutatták. A kutatók úgy találták, hogy a Human Molecular Genetic folyóiratban közzétett tanulmány szerint 6-7 hónapos korban a kutyák normális fejlődésben kezdtek.
A disztrofin gén nagy mérete megakadályozta a terápia előrehaladását. Ezért a tudósoknak el kellett készíteniük a gén miniatűr verzióját, és vírust kellett felhasználniuk arra, hogy biztonságosan és hatékonyan terjessze a gént az izomdisztrófiával küzdő kutyák testének minden izomba.
A tanulmány szerzői megerősítették, hogy az elkövetkező néhány évben képesek lesznek megkezdeni az emberekkel végzett kezelés klinikai vizsgálatát, és nagyon közel állnak a betegség kezelésének megtalálásához .
Fotó: © Pixabay.
Címkék:
Cut-And-Gyermek Wellness Egészség
(Health) - Az amerikai tudósok genetikai terápiával sikeresen kezelték a kutyák Duchenne izomdisztrófiáját. Ez a leggyakoribb gyengeség és izomdegeneráció az emberek körében, és jelenleg nincs hatékony kezelés. Noha azt még nem tesztelték emberekben, a kutatók szerint hamarosan hatékonyan kezelik a betegséget.
A Duchenne izomdisztrófia örökletes és degeneratív betegség. A kutyák ezt a patológiát az emberekhez hasonlóan összehúzzák. Izomdisztrófiában szenvedő betegekben a disztrofinfehérjét termelő gén mutálódik, így általában leállítja ennek az anyagnak a termelését, amely nélkülözhetetlen az izomrostsejtek túléléséhez, amelyek viszont eltűnnek, és zsírszövet Az embereknél ez az örökletes betegség fokozatosan elveszíti a járás és a légzés képességét.
A Missouri Egyetem Orvostudományi Iskolájának tudóscsoportja megértette, hogy a génterápia hatékonysága érdekében fontos a betegség korai életkori kezelése. Ezért a kutyák akkor kaptak kezelést, amikor mindössze két és három hónapos korukban izomdisztrófia jeleit mutatták. A kutatók úgy találták, hogy a Human Molecular Genetic folyóiratban közzétett tanulmány szerint 6-7 hónapos korban a kutyák normális fejlődésben kezdtek.
A disztrofin gén nagy mérete megakadályozta a terápia előrehaladását. Ezért a tudósoknak el kellett készíteniük a gén miniatűr verzióját, és vírust kellett felhasználniuk arra, hogy biztonságosan és hatékonyan terjessze a gént az izomdisztrófiával küzdő kutyák testének minden izomba.
A tanulmány szerzői megerősítették, hogy az elkövetkező néhány évben képesek lesznek megkezdeni az emberekkel végzett kezelés klinikai vizsgálatát, és nagyon közel állnak a betegség kezelésének megtalálásához .
Fotó: © Pixabay.
