2017. február 28-án hetedik alkalommal rendezik meg a ritka betegségek napját Lengyelországban. Eddig több mint 7000 ritka betegséget diagnosztizáltak, amelyek 2 millió lengyelet érintenek. Noha a betegek közel egy évtizede keresik a megfelelő orvosi ellátást, helyzetük továbbra is az egyik legnehezebb Európában.
A ritka betegség napja a világ több mint 100 országában ünnepelt ünnep. Az idei ünnepségeket a "Hozunk reményt" szlogen alatt tartják. Mint a rendezvény szervezője, a Ritka Betegségek Terápiájának Országos Fóruma hangsúlyozza, ez az év egy különleges pillanata, amikor a betegek együtt beszélnek az ügyükről - és sok mindenről kell beszélni.
Eddig 7000 ritka betegséget azonosítottak. Minden 25. gyermek ezzel a betegséggel születik. Egyes betegségek csak serdülőkorban vagy felnőttkorban jelennek meg.
- Az első probléma, amellyel a betegek útközben szembesülnek, a megfelelő diagnózis felállítása. Lengyelországban nincsenek speciális központok, ahol a szakemberek tapasztalattal rendelkeznének a ritka betegségek differenciáldiagnosztikájában. A ritka betegségek gyakran multi-tüneti betegségek, ezért a betegek átfogó ellátást igényelnek olyan szakemberek körében, akik képesek hatékonyan kombinálni a tüneteket és diagnosztizálni őket - hangsúlyozza Mirosław Zieliński.
A betegek a ritka betegségek fő központjának létrehozását szorgalmazzák Lengyelországban, amelynek feladata az egész országban specifikus betegségek referencia központjainak kijelölése. Jelenleg a minisztérium más központok földrajzi és demográfiai kritériumoknak megfelelő tanúsításának elvein dolgozik. Néhány ritka betegség sokfélesége és elhanyagolható előfordulása miatt a szakértők azt javasolják, hogy egyesítsék erőinket a hazánkon kívüli referencia-központokkal. Ezután a betegek megkaphatják a szükséges segítséget egy másik európai országban, amely már kialakította az adott betegséggel foglalkozó szervezet kezelésének rendszerét. A hatékony és helyes diagnózis megnyitja az utat a kezeléshez, és sok esetben esélyt ad a betegség kialakulásának megállítására és az aktív életre.
Megéri tudni- 10 éve küzdünk a ritka betegségekért. Ennek a jubileumnak azonban kissé keserű az íze.A betegeknek továbbra is problémái vannak a szakorvosokhoz való hozzáféréssel, évekig keresik a betegségeket. Még akkor is, ha megkapják a diagnózist, sokuknak esélye sincs a kezelésre, vagy hazánkon kívül kell keresnie. Hiányoznak azok a nyilvántartások és speciális központok, amelyek a ritka betegségekben szenvedő betegek átfogó ellátásával foglalkoznának. Sajnos továbbra is olyan objektív maradunk, amely megmutatja a lengyel egészségügyi ellátás összes hiányát, és ismét Európa farkába helyezi Lengyelországot - mondja Mirosław Zieliński, a Ritka Betegségek Terápiájának Országos Fórumának elnöke.
Ritka Betegségek Nyilvántartása
A referenciaközpontok témája elválaszthatatlanul összekapcsolódik a ritka betegségek lengyel nyilvántartásának létrehozásával kapcsolatos posztulátummal, amely összhangban állna a világ többi nyilvántartásával. A nyilvántartást az Egészségügyi Minisztérium hozza létre, az adatokat pedig a referencia központok gyűjtik össze. A bővülő dokumentumnak olyan tudásbázisnak kell lennie, amelyet szakemberek, alapellátási orvosok, betegek, valamint kezelést finanszírozó szervek - például a Nemzeti Egészségügyi Alap - használhatnak fel.
Kezelés
A ritka betegségeknek szentelt gyógyszerek többnyire innovatív terápiák, amelyeket ritka betegségeknek neveznek. Lengyelországban a betegek 18 megtérített terápiához férhetnek hozzá. Jelenleg 212 ritka betegségek gyógyszere van bejegyezve és engedélyezve az Európai Gyógyszerügynökségnél.
- A ritka betegségek gyógyszereinek előállítását kísérő fejlett technológiai folyamat és több tucat klinikai vizsgálat azt jelenti, hogy a terápiák drágák lehetnek. Nem szabad megfeledkeznünk arról, hogy a ritka betegségek gyógyszereit nem ugyanazokkal a szempontokkal kell vizsgálnunk, mint a gyakori betegségek esetén alkalmazott gyógyszereket. Bár kezdeti áruk nagy lehet, nem szabad elfelejteni, hogy sokkal kisebb népességnek szánják őket. Egy ritka betegség gyakran csak néhány vagy egy tucat beteget érint Lengyelországban - hangsúlyozza Mirosław Zieliński.
A költséghatékonyság még mindig gátat jelent Lengyelországban, amely megakadályozza a terápiához való hozzáférést olyan emberek számára, akik például Fabry-kórral vagy Duchenne-szindrómával küzdenek. A társadalmak ezért gyakran a bíróságon élnek jogaikkal, küzdve az egyetlen rendelkezésre álló kezelésért. A közigazgatási bíróságok ítéletei ellenére továbbra is kezelés nélkül maradnak. Pozitív jel lehet a betegek számára a közelmúltbeli intézkedések a költségtérítésről szóló törvény kapcsán, amelyet nyilvános konzultációkra utaltak. Módosítása lehetővé teszi, hogy a gyógyszergyárak igazolják a gyógyszer árát. A vállalatoknak be kell mutatniuk a speciális kezelés biztosításából származó előnyöket a lengyel gazdaság számára. Mint Mirosław Zieliński hangsúlyozza, ez egy olyan lépés, amely közelebb visz minket a ritka betegségek gyógyszereinek individualizált és kedvező megközelítéséhez, kizárva az árkritériumot, amely eddig a gyógyszer-visszatérítési folyamat legfőbb akadálya volt. Emlékeztetni kell azonban arra, hogy sok gyógyszergyártó vállalat tőkével és erőforrásokkal rendelkező társaság, amely más európai országokban található.
Megéri tudniA ritka betegségek nemzeti terve
A Ritka Betegségek Napjának tavalyi ünnepe alkalmával kinevezték a Ritka Betegségek Miniszteri Csoportját, amelynek fő feladata a Ritka Betegségek Nemzeti Tervével kapcsolatos munka befejezése volt - ezt a dokumentumot Lengyelországnak 2013 végéig ki kell dolgoznia az Európai Bizottság ajánlásai szerint. hamarosan elkészül, és útmutatást nyújt a ritka betegségek egészségügyi és szociális ellátási rendszerének szabályozásához.
- Őszintén reméljük, hogy a betegek sürgető problémái megtalálják a megoldást a kialakuló ritka betegségek nemzeti tervében. Tudjuk azonban, hogy ez csak egy olyan ütemterv, amelyhez külön végrehajtási stratégia szükséges - mondja Mirosław Zieliński.
Remény a fejlődésben
Európában is egyre több, technológiailag fejlett terápiát regisztrálnak, szintén ritka betegségek esetén. - Az Európa 2020 tervben az Európai Unió nagy jelentőséget tulajdonít a klinikai vizsgálatok fejlesztésének. Ezt a tendenciát az Egészségügyi Minisztérium is bejelenti, amely a visszatérítési törvény jelentős módosításának részeként arra kívánja ösztönözni a lengyel gyógyszeripart, hogy kutasson az új árva gyógymódok felkutatásáról. Szó esik nem kereskedelmi jellegű klinikai vizsgálatok lefolytatásáról Lengyelországban is - teszi hozzá Mirosław Zieliński.
Jelenleg sok beteg keres hozzáférést klinikai vizsgálatokhoz és kísérleti terápiákhoz Lengyelországon kívül.
Ritka betegségek napja
Az idei Ritka Betegségek Napja alkalmat kínál a résztvevő betegek és szervezetek számára, hogy találkozzanak az Egészségügyi Minisztérium képviselőivel, amely pártfogásba vette ezt az eseményt. Együtt megvitatják a legsürgősebb igényeket és az azonnali terveket.
Az idei ritka betegségek napját a # NiesemyNadzieja kampány indította el a közösségi médiában, amelynek célja a lengyel betegek ritka betegségeire és problémáira felhívni a figyelmet. Elsőként a Legia Warszawa és a Ruch Chorzów játékosai vettek részt rajta, játszva a LOTTO Ekstraklasa 22 fordulójának mérkőzését, amelyet a ritka betegségek tudatosításának és a betegek támogatásának szenteltek. A kampány február végéig tart, és bárki részt vehet rajta.
Az akcióról és a ritka betegségekről további információk találhatók a weboldalakon:
- www.nadziejawgenach.pl
- www.dzienchorobrzadkich.pl
- www.rzadkiechoroby.pl
