Az AIDS vírus felhasználható két súlyos öröklött betegség kezelésére. 1996-ban egy olasz tudós rájött, hogy ez lehetséges, és sok éves kutatás és a Telethon millió dolláros befektetése után az eredeti terápia hat gyermeket hozott életre.
A Scienceben közzétett és az olaszországi San Raffaele Telethon Génterápiás Intézet (TIGET) által végzett két kísérlet sikere azt mutatja, hogy ez a kezelés jelenleg hatékony két komoly genetikai betegség ellen: metakromatikus leukodystrophia és Wiskott szindróma. Aldrich.
Ebben az intézetben ezzel a technikával kezelt gyermekek: Mohammad, libanoni (fénykép, bal oldalon), Giovanni és Jacob, az USA-ból, Kamal, Egyiptom, Samuel, Olaszország (fénykép) és Canalp, Törökország.
Három közülük metakromatikus leukodisztrófiát szenvedett, háromnak Wiskott-Aldrich szindróma volt, és mind a hat génterápiának köszönhetően gyógyult: normális életet élhetnek és iskolába járhatnak.
Bár ez két különféle betegség, a kezelés ugyanaz: az őssejteket extrahálják a betegek csontvelőjéből, a módosított HIV-vírus hozzáadásával a laboratóriumban manipulálják (az eredeti genom alig tartja meg 2-4% -át) hogy kijavítsák a betegségeket okozó genetikai hibát, és újra beinjektálják őket a betegek szervezetébe.
Így megvalósul, hogy a gyermekek csontvelője teljesen felváltja az új sejteket, és elkezdenek gyógyulni.
"Három évvel a klinikai vizsgálat megkezdése után az első hat betegnél kapott eredmények nagyon biztatóak: a kezelés nem csak biztonságos, hanem hatékony és képes megváltoztatni ezen súlyos betegségek kórtörténetét" - mondta Luigi Naldini, igazgató a TIGET.
Kollégái úgy vélik, hogy a felfedezés megnyitja az utat az új terápiák számára más betegségek kezelésére a jövőben.
Forrás: www.DiarioSalud.net
