2013. július 17., szerda. - Tudományos előrelépés, amely 15 éves kutatást igényel, de már az első eredményeket adja. Olaszországban hat, ritka és gyógyíthatatlan betegséggel küzdő gyermeket kezelnek génterápiával három éven keresztül, és máris nagy előrelépés mutatkozik.
Az AIDS vírus felhasználható két súlyos öröklött betegség kezelésére. 1996-ban egy olasz tudós rájött, hogy ez lehetséges, és sok éves kutatás és a Telethon millió dolláros befektetése után az eredeti terápia hat gyermeket hozott életre.
A Scienceben közzétett és az olaszországi San Raffaele Telethon Génterápiás Intézet (TIGET) által végzett két kísérlet sikere azt mutatja, hogy ez a kezelés jelenleg hatékony két komoly genetikai betegség ellen: metakromatikus leukodystrophia és Wiskott szindróma. Aldrich.
Ebben az intézetben ezzel a technikával kezelt gyermekek: Mohammad, libanoni (fénykép, bal oldalon), Giovanni és Jacob, az USA-ból, Kamal, Egyiptom, Samuel, Olaszország (fénykép) és Canalp, Törökország.
Három közülük metakromatikus leukodisztrófiát szenvedett, háromnak Wiskott-Aldrich szindróma volt, és mind a hat génterápiának köszönhetően gyógyult: normális életet élhetnek és iskolába járhatnak.
Bár ez két különféle betegség, a kezelés ugyanaz: az őssejteket extrahálják a betegek csontvelőjéből, a módosított HIV-vírus hozzáadásával a laboratóriumban manipulálják (az eredeti genom alig tartja meg 2-4% -át) hogy kijavítsák a betegségeket okozó genetikai hibát, és újra beinjektálják őket a betegek szervezetébe.
Így megvalósul, hogy a gyermekek csontvelője teljesen felváltja az új sejteket, és elkezdenek gyógyulni.
"Három évvel a klinikai vizsgálat megkezdése után az első hat betegnél kapott eredmények nagyon biztatóak: a kezelés nem csak biztonságos, hanem hatékony és képes megváltoztatni ezen súlyos betegségek kórtörténetét" - mondta Luigi Naldini, igazgató a TIGET.
Kollégái úgy vélik, hogy a felfedezés megnyitja az utat az új terápiák számára más betegségek kezelésére a jövőben.
Forrás:
Címkék:
Szex Szépség Különböző
Az AIDS vírus felhasználható két súlyos öröklött betegség kezelésére. 1996-ban egy olasz tudós rájött, hogy ez lehetséges, és sok éves kutatás és a Telethon millió dolláros befektetése után az eredeti terápia hat gyermeket hozott életre.
A Scienceben közzétett és az olaszországi San Raffaele Telethon Génterápiás Intézet (TIGET) által végzett két kísérlet sikere azt mutatja, hogy ez a kezelés jelenleg hatékony két komoly genetikai betegség ellen: metakromatikus leukodystrophia és Wiskott szindróma. Aldrich.
Ebben az intézetben ezzel a technikával kezelt gyermekek: Mohammad, libanoni (fénykép, bal oldalon), Giovanni és Jacob, az USA-ból, Kamal, Egyiptom, Samuel, Olaszország (fénykép) és Canalp, Törökország.
Három közülük metakromatikus leukodisztrófiát szenvedett, háromnak Wiskott-Aldrich szindróma volt, és mind a hat génterápiának köszönhetően gyógyult: normális életet élhetnek és iskolába járhatnak.
Bár ez két különféle betegség, a kezelés ugyanaz: az őssejteket extrahálják a betegek csontvelőjéből, a módosított HIV-vírus hozzáadásával a laboratóriumban manipulálják (az eredeti genom alig tartja meg 2-4% -át) hogy kijavítsák a betegségeket okozó genetikai hibát, és újra beinjektálják őket a betegek szervezetébe.
Így megvalósul, hogy a gyermekek csontvelője teljesen felváltja az új sejteket, és elkezdenek gyógyulni.
"Három évvel a klinikai vizsgálat megkezdése után az első hat betegnél kapott eredmények nagyon biztatóak: a kezelés nem csak biztonságos, hanem hatékony és képes megváltoztatni ezen súlyos betegségek kórtörténetét" - mondta Luigi Naldini, igazgató a TIGET.
Kollégái úgy vélik, hogy a felfedezés megnyitja az utat az új terápiák számára más betegségek kezelésére a jövőben.
Forrás:
