Áttörés a krónikus limfocita leukémia kezelésében

2018 sok jót hozott a krónikus lymphocytás leukémiában (CLL) szenvedő betegek számára. Néhány lengyel beteg, nevezetesen visszatérő, rezisztens CLL-ben szenvedő betegek, 17p delécióval vagy TP53 mutációval jutottak életmentő gyógyszerhez. Ugyanakkor a tanulmány eredményeit közzé is tették, amelyek azt mutatják, hogy a venetoclaxszal és rituximabbal kombinálva kezelt betegek 2 év után abbahagyhatják a kezelést a betegség progressziója nélkül.

Áttörést tapasztalunk a krónikus limfocita leukémia kezelésében? Vajon a kemoterápiától mentes kezelés után a CLL-betegek képesek lesznek-e abbahagyni a kezelést, amely lehetővé teszi a test regenerálódását, és a CLL-ben szenvedők javítani tudják az életminőséget?

A krónikus limfocita leukémia a leggyakoribb vérrák. Lengyelországban körülbelül 17 000 ember beteg, és évente 1900 új esetet diagnosztizálnak. A betegség általában lassan halad, és a betegek 1/3-nak soha nem lesz szüksége kezelésre, és csak orvosi felügyelet alatt áll. A CLL-t egy B-limfocita nevű sejt mutációja okozza. A legnehezebben kezelhető forma a CLL-forma, ahol a betegség visszatér, és ellenáll a meglévő és rendelkezésre álló kezelési lehetőségeknek.

A krónikus limfocita leukémia kezelésének első eredménye az ibrutinib bevezetése volt - ez a terápia gátolja a rákos sejtek szaporodását. Ennek a gyógyszernek a hatásmechanizmusa megköveteli annak folyamatos alkalmazását a progresszióig, vagyis a betegség további kialakulásáig. 2017-ben egy másik innovatív gyógyszert regisztráltak - a venetoclaxot, eltérő hatásmechanizmussal. A Venetoclax helyreállítja a rákos sejtek természetes képességét a programozott sejthalálra, vagyis az apoptózisra. Ennek a mechanizmusnak köszönhetően a használt vagy sérült sejteket eltávolítják a testből.

2018 novemberében tették közzé a vizsgálat eredményeit, amelyek megmutatták, hogy a terápia (venetoclax rituximabbal kombinálva) beadását 2 éves kezelés után le lehet állítani. Ez a kemoterápiától mentes CLL-kezelés nagy hatékonysága miatt lehetséges. Ez azt jelenti, hogy a beteg elkerülheti a mellékhatásokat, és addig nem gondol a betegség nehézségeire, amíg a betegség nem kezd újra előrehaladni. A kiújult, refrakter CLL-ben szenvedő betegek kezelését venetoclaxszal és rituximabbal kombinálva regisztrálták a MURANO-tanulmány alapján, amely lengyel betegeket is tartalmazott.

MURANO tanulmány

A MURANO-vizsgálatba 389 relapszusú, refrakter CLL-ben szenvedő beteget vontak be, akik legalább egy korábbi kezelést kaptak. A tanulmány célja a rituximabbal kombinálva alkalmazott venetoclax hatékonyságának és biztonságosságának felmérése volt. A vizsgálatban részt vevő betegek átlagéletkora 65 év volt (életkor: 22–85 év).

A vizsgálat statisztikailag szignifikáns javulást mutatott a szabad túlélésben
a betegség progressziójától (PFS) azoknál a betegeknél, akik venetoclaxot kaptak rituximabbal kombinálva. A további betegség kialakulásának vagy a beteg halálának kockázatának csökkenése 2 éves kezelés után elérte a 83% -ot. A betegek 87% -ában a betegség remissziója (vagyis a szervezetben a leukémia sejtek száma jelentősen csökkent), amely egy évvel a kezelés abbahagyása után is fennáll. A terápia hatékonysága olyan magas, hogy a terápiára reagáló betegek 64% -a észlelhetetlen minimális reziduális betegséget (uMDR) ér el.

Minimálisan nem kimutatható maradék betegségről beszélhetünk, amikor a kezelés után a vérben vagy a csontvelőben maradt 10 000 fehérvérsejtből kevesebb, mint
1 tumorsejt.

A krónikus limfocitás leukémiában szenvedő betegek egyre gyakrabban fiatalok. Fontos, hogy a lehető legkorábban modern módszerekkel kezeljék őket. Ez lehetővé teszi a hosszabb, progresszió nélküli életet.

A venetoclax és rituximab kombinációjával történő kezelés lehetősége különösen fontos azoknál a betegeknél, akik rezisztensekké váltak (azaz nem reagáltak) az eddig alkalmazott kezelésre, és akiknél nincs 17p deléció és TP53 mutáció. Jelenleg nem állnak rendelkezésre hatékony terápiák. Relapszusban szenvedő, refrakter krónikus limfocita leukémiában szenvedő, 17p delécióval vagy TP53 mutációval szenvedő betegeket önmagában ibrutinib vagy venetoclax kezelheti.