Naglazyme

1 ml oldat 1 mg galszulfázt tartalmaz. A készítmény nátriumot tartalmaz.

Akció

Az emésztőrendszerre és az anyagcsere termékeire ható gyógyszer. Az MPS VI egy heterogén és többrendszeres rendellenesség, amelyet a 4-szulfatáz-N-acetil-galaktozamin hiánya jellemez, egy lizoszomális hidroláz, amely katalizálja a terminális glikozaminoglikán-szulfát-dermatán-szulfát maradékok hidrolízisét. Az enzimaktivitás csökkenése vagy hiánya a dermatán-szulfát felhalmozódásához vezet sokféle sejtben és szövetben. A terápia célja az enzimatikus aktivitás helyreállítása, amely elegendő a felhalmozódott szubsztrát hidrolizálásához, és megakadályozza annak további felhalmozódását. A Cmax 2357 (± 1560) ng / ml volt, az átlagos T0,5 az eliminációs fázisban 22,8 (± 10,7) perc volt a 24. héten. A galsulfáz peptid hidrolízisen megy keresztül. A galsulfáz vesén keresztüli kiválasztása kevéssé járul hozzá a gyógyszer szervezetből történő kiválasztásához.

Adagolás

Alapvetően el kell kezdeni a kezelést a betegség visszafordíthatatlan klinikai tüneteinek megjelenése előtt. A kezelést olyan orvos felügyelete alatt kell elvégezni, aki jártas az MPS VI vagy más örökletes anyagcsere-betegségek kezelésében. A Naglazyme-ot megfelelő klinikai körülmények között kell beadni, azonnal hozzáférve az életet támogató berendezésekhez az életveszélyes vészhelyzetek kezelésére. A galsulfáz ajánlott adagja 1 mg / testtömeg-kg. hetente egyszer intravénás infúzió formájában 4 órán keresztül. Idősek: A készítmény biztonságosságát és hatékonyságát nem igazolták, és nincsenek ajánlások az alternatív adagolási ütemtervre vonatkozóan. Vese- és májbetegségek: A készítmény biztonságosságát és hatékonyságát nem értékelték, és ezekre a betegekre vonatkozóan nincsenek ajánlások az alternatív adagolási ütemtervről. Gyermekek és serdülők: nincsenek különös szabályok, amelyeket figyelembe kell venni a készítmény alkalmazásakor ebben a betegcsoportban. Az alkalmazás módja: A kezdeti infúziós sebességet úgy lehet beállítani, hogy a teljes oldat körülbelül 2,5% -át 1 óra alatt, a fennmaradó mennyiséget (kb. 97,5%) pedig a következő 3 óra alatt adják be. 20 kg-nál kisebb súlyú, fontolja meg a 100 ml-es infúziós tasakok használatát. Ebben az esetben az infúzió sebességét (ml / perc) csökkenteni kell, hogy az infúzió teljes időtartama ne legyen kevesebb, mint 4 óra.

Jelzések

Hosszú távú enzim-szubsztitúció a VI típusú mukopoliszacharidózis igazolt diagnózisával (MPS VI; N-acetilgalaktozamin-4-szulfatáz-hiány; Maroteaux-Lamy-szindróma). A kezelés alapja az 5 évesnél fiatalabb, súlyos betegségben szenvedő fiatal betegek kezelése, bár az 5 évesnél fiatalabb betegek nem vettek részt egy központi 3. fázisú vizsgálatban. Korlátozott adatok állnak rendelkezésre az 1 évesnél fiatalabb betegekről.

Ellenjavallatok

Akut vagy életveszélyes túlérzékenység a hatóanyaggal vagy bármely segédanyaggal szemben, ha a túlérzékenységet nem lehet ellenőrizni.

Óvintézkedések

Óvatosan kell eljárni a restriktív tüdőbetegségben szenvedő betegek kezelésében és kezelésében, vagy az antihisztaminok és egyéb nyugtatók használatának gondos ellenőrzésében. Meg kell fontolni a pozitív légúti nyomás alkalmazását alvás közben és a tracheostomia lehetőségét, ha klinikailag megfelelő. Akut lázas betegségben vagy légzési problémákban szenvedő betegeknél el kell halasztani a gyógyszer infúzióját. Az infúzióval összefüggő reakciók (IAR) lehetséges előfordulása miatt, amelyek az infúzió alatt vagy az infúzió napjának vége előtt jelentkező bármilyen mellékhatást jelentenek, ajánlott, hogy a betegeket antihisztaminokkal lázcsillapítókkal kombinálva premedikálják. vagy nélkülük körülbelül 30-60 perc. az infúzió megkezdése előtt az IAR tüneteinek kockázatának csökkentése érdekében. Az IAR enyhe vagy közepesen súlyos tünetei esetén fontolja meg az antihisztaminokkal és paracetamollal végzett kezelést, és / vagy csökkentse az infúzió sebességét a válasz sebességének kevesebb, mint a felére. Az IAR-k egyetlen súlyos tünete esetén az infúziót abba kell hagyni, amíg a tünetek megszűnnek, és mérlegelni kell az antihisztaminokkal és paracetamollal történő kezelést. Az infúziót a reakció sebességének 50-25% -ával lehet újraindítani. Ismétlődő mérsékelt IAR tünetek vagy egyszeri súlyos IAR tünetek után történő újbóli kezelés esetén fontolja meg a premedikációt (antihisztaminokkal, paracetamollal és / vagy kortikoszteroidokkal), és csökkentse az infúzió sebességét az előző válasz arányának 50-25% -ára. Súlyos allergiás típusú túlérzékenységi reakciók lehetségesek, ha ezek bekövetkeznek, ajánlott azonnal abbahagyni a készítményt és végrehajtani a megfelelő kezelést. A vészhelyzet kezelésére vonatkozó szabályokat be kell tartani. Azokat a betegeket, akiknél a gyógyszer infúziója során allergiás reakció lépett fel, különös óvatossággal kell újból kipróbálni; Az alkalmazás során speciálisan képzett egészségügyi személyzetnek és rendelkezésre álló újraélesztési felszerelésnek (beleértve az adrenalint is) kell lennie. Ez az akut vagy potenciálisan életveszélyes túlérzékenység, amelyet nem lehet ellenőrizni, ellenjavallat a gyógyszer újbóli tesztelésére. A készítmény nátriumot tartalmaz - óvatosan kell eljárni a korlátozott nátriumtartalmú étrendben szenvedő betegeknél. A gerincvelő összenyomódása, szintén a nyaki régióban, a későbbi myelopathiával ismert és súlyos szövődmény, amelyet az MPS VI okozhat - a betegeket ellenőrizni kell a gerincvelő összenyomásának jelei és tünetei (hátfájás, bénulás a nyomáspont alatt, inkontinencia) vizelet és széklet), és ha szükséges, megfelelő ellátásban részesülnek.

Nemkívánatos tevékenység

Nagyon gyakori: garatgyulladás, gyomor-bélgyulladás, areflexia, fejfájás, kötőhártya-gyulladás, szaruhártya homályossága, fülfájás, halláskárosodás, magas vérnyomás, nehézlégzés, orrdugulás, hasi fájdalom, köldök sérv, hányás, hányinger, arcödéma, kiütés , csalánkiütés, viszketés, fájdalom, mellkasi fájdalom, hidegrázás, rossz közérzet, láz, ízületi fájdalom. Gyakori: görcsök, hipotenzió, apnoe, köhögés, légzési elégtelenség, asztma, hörgőgörcsök, erythema. Nem ismert: anafilaxiás reakció, sokk, paresztézia, bradycardia, tachycardia, cyanosis, sápadtság, gégeödéma, hipoxia, gyors légzés.

Terhesség és szoptatás

A gyógyszert terhesség alatt csak akkor szabad alkalmazni, ha erre egyértelműen szükség van. A készítményrel történő kezelés alatt le kell állítani a szoptatást. A patkányokon és nyulakon 3 mg / kg / nap dózisban részesülő patkányokon és nyulakon végzett reproduktív vizsgálatok nem mutattak bizonyítékot a termékenység károsodására vagy a gyógyszer által a magzatra gyakorolt ​​káros hatásokra.

A készítmény a következő anyagot tartalmazza: galzulfáz